AIMS-2-TRIALS

Autism Innovative Medicine Studies – 2 – TRIALS

Die Autismus-Spektrum-Störung (ASS) ist eine heterogene neurologische Entwicklungsstörung, von der über fünf Millionen Menschen in der Europäischen Union betroffen sind. Die Kombination aus Kernsymptomen (Defizite in der sozialen Kommunikation sowie repetitive und eingeschränkte Verhaltensweisen und Interessen) und häufigen Begleiterkrankungen (z. B. Epilepsie und Depression) schränkt die Lebensqualität und die Lebenserwartung der Betroffenen erheblich ein. Derzeit gibt es keine wirksamen medikamentösen Behandlungen für die Kernsymptome. Gründe dafür sind: 1) begrenztes Verständnis der zugrunde liegenden Pathophysiologie(n), 2) fehlende erfolgreiche Übertragung von Tiermodellen auf den Menschen, 3) Testen von Medikamenten mit spezifischen Wirkungen in biologisch heterogenen Populationen, 4) begrenzte Erfahrung vieler europäischer ASS-Zentren bei der Durchführung groß angelegter klinischer Studien und 5) Studiendesigns (z. B. Placeboeffekte).
Unsere Vision ist daher die Anwendung eines präzisionsmedizinischen Ansatzes bei ASS und die Verbesserung der Ergebnisse für die Patient*innen, indem die Behandlungen auf das biologische Profil des Patienten zugeschnitten werden. Unsere Bemühungen werden auf den umfangreichen Ergebnissen von 5 anderen IMI-Initiativen, 4 Horizont-2020-Netzen und 6 KMU aufbauen, um 1) globale Ressourcen zu bündeln, um Biomarker für die Stratifizierung vom Säuglings- bis zum Erwachsenenalter zu validieren und zu qualifizieren, 2) objektive Ergebnismessungen zu entwickeln, die in Studien verwendet werden können, 3) ein europaweites Netzwerk für klinische Studien zu schaffen, das zuverlässig Studien durchführt, die die Einreichung von Anträgen bei der EMA/FDA unterstützen können, 4) gezieltere klinische Studien durchzuführen, die mit anderen internationalen Bemühungen verknüpft sind – einschließlich „Quick Wins“ oder „Fast Fails“ unwirksamer Wirkstoffe, 5) molekulare Mechanismen und Arzneimittelwirkungen zwischen präklinischen Modellen und bestimmten Subtypen der ASS zu übersetzen.
Gemeinsam werden wir Europa an die Spitze der klinischen Forschung bei ASS bringen. Außerdem werden wir ein umfangreiches wissenschaftliches Vermächtnis hinterlassen, das für alle auf der Welt zugänglich sein wird; wir werden nachhaltig das Interesse der Industrie für die ASS-Forschung gewinnen. Langfristig wird das Projekt wesentlich zur Umgestaltung der Gesundheitsversorgung beitragen.